The value of evaluating and implementing pharmaceuticals

• Pharmaceuticals are a central part of high-quality health care and a resource for improving population health. However, high prices set by private companies who develop and own the rights to new pharmaceuticals question the value that they contribute to the health care system. Publicly funded health care systems need to get the most from limited health care resources, which has become even more apparent in recent years with ageing populations, rapid technological development, and more recently the impact of COVID-19. Reducing pharmaceutical prices increase the current value that they offer to health care systems, but price reduction also decreases incentives to develop future treatments. Hence, the health care systems must balance the objective of improving the value from the treatments available today and incentivising the development of future treatments. Governments and health care decision makers use a variety of policies to control prices and use of pharmaceuticals. However, these policies are rarely the focus of formal analysis and their effect on short- and long-term population health is often unclear. The aim of this thesis was to investigate how policies that control pharmaceutical prices and implementation impact population health and incentives for pharmaceutical research and development (R&D). The first study in this thesis outlines a framework for assessing the effect of pharmaceutical policies on population health and pharmaceutical earnings and shows that price reducing policies can increase the current value of pharmaceuticals to health care systems while lowering R&D incentives. The design of specific policies determines the impact as well as the distribution of the gains of lower prices across patients, health care providers, pharmacies, and other affected parties. The second study analyses the trade-off between accuracy and cost of the cost-effectiveness appraisals for pharmaceuticals by viewing it as a diagnostic test that aims to identify costeffective treatments. The study identifies some policy relevant conclusions, including that the process should be flexible over time and depend on characteristics of the treatment undergoing assessment. Study three, investigating the impact of regional implementation variation of the antiplatelet ticagrelor, found that an additional 1,100 Quality Adjusted Life Years (QALYs) could have been gained from achieving equal implementation across health care regions. This represents a value of SEK 285 million from avoiding regional implementation variation of ticagrelor (given a value of SEK 250,000 per QALY). The study also shows that avoiding delays due to sequential decisions on reimbursement, treatment guidelines, and funding could have significant value. Finally, the fourth study investigates the comparative effectiveness of ticagrelor using observational data collected as part of routine clinical care in the SWEDEHEART registry. The study finds similar reduction in mortality as observed in the pivotal randomised clinical trial of ticagrelor, the PLATO trial. Furthermore, the importance of appropriate methods for observational research on comparative effectiveness are demonstrated, highlighting the importance of using appropriate methods when investigating the effectiveness of treatments used in clinical practice. In conclusion, this thesis shows the importance of analysing and understanding the effect of policies that control price and implementation of pharmaceuticals, whether the goal is to maximise the value from currently available pharmaceuticals or to also incentivise the development of new pharmaceuticals. Although the value of improving implementation may not be as obvious or tangible as savings from lowering pharmaceutical prices, improving implementation may contribute more to population health than reinvesting potential savings from price reductions. 

• Läkemedel är en viktig komponent i dagens hälso- och sjukvård och en resurs som bidrar till att förbättra hälsan i befolkningen. Om läkemedelspriserna som sätts av de privata företag som utvecklar och äger rättigheterna till nya läkemedel är höga kan dock värdet som läkemedlen bidrar med till hälso- och sjukvården ifrågasättas. Offentligt finansierade hälso- och sjukvårdssystem behöver få ut mesta möjliga av begränsade resurser, vilket har blivit ännu tydligare de senaste åren med en åldrande befolkning, snabb teknisk utveckling och en global pandemi. Att sänka läkemedelspriserna kan öka värdet som läkemedlen bidrar med till hälso och sjukvårdssystemen idag. Samtidigt kan lägre priser minska incitamenten att utveckla framtida behandlingar. Därför måste hälso- och sjukvårdssystemen hitta en balans mellan att maximera värdet från de behandlingar som finns tillgängliga idag och att samtidigt stimulera utvecklingen av framtida behandlingar. Myndigheter och beslutsfattare inom hälso- och sjukvården använder olika policyer för att kontrollera priser på och användning av läkemedel. Dessa policyer är dock sällan föremål för formell analys och hur de påverkar hälsan på kort och lång sikt är ofta oklart. Syftet med den här avhandlingen var att undersöka hur policyer som styr läkemedelspriser samt implementering av nya läkemedel kan påverka både hälsan i befolkningen och incitament för forskning och utveckling (FoU) av läkemedel. Den första studien beskriver ett ramverk för att bedöma effekten av läkemedelspolicyer på både hälsa och läkemedelsintäkter. Studien visar att policyer som inkluderar prissänkningar kan öka värdet som läkemedel bidrar med för hälso- och sjukvårdssystemen idag samtidigt som FoU incitamenten minskar. Utformningen av specifika policyer avgör storleken på effekterna och fördelningen av de vinster som lägre priser kan ge för patienter, vårdgivare, apotek och andra berörda parter. Den andra studien analyserar avvägningen mellan hur noggranna och hur kostsamma kostnadseffektivitetsbedömningar av läkemedel skall vara. Detta görs genom att betrakta bedömningen som ett diagnostiskt test med syftet att identifiera kostnadseffektiva behandlingar. Studien identifierar några policyrelevanta slutsatser, till exempel att processen bör vara flexibel över tid och baseras på egenskaperna hos behandlingen som är föremål för bedömning. Studie tre undersöker effekterna av regionala variationer vid implementeringen av trombocythämmaren ticagrelor. Studien visar att ytterligare 1 100 kvalitetsjusterade levnadsår (QALYs) kunde ha vunnits om alla regioner hade implementerat ticagrelor i samma utsträckning som regionerna med högst implementering. Värdet av att undvika regionala variationer vid implementering av ticagrelor skulle därmed kunna skattas till åtminstone 275 miljoner kronor (om en QALY antas vara värd 250 000 kronor). Studien visar också att det kan uppstå betydande kostnader i termer av förlorad hälsa om implementeringen styrs av sekventiella beslut där behandlingsriktlinjer och tillgänglig finansiering inte är synkade med beslutet att subventionera läkemedlet. I den fjärde studien undersöks effekten av ticagrelor i klinisk praxis genom att använda data från kvalitetsregistret SWEDEHEART. Studien finner att mortalitetsrisken när ticagrelor ges i rutinsjukvård reduceras i samma utsträckning som i den randomiserade PLATO-studien. Studien visar också på vikten av att använda lämpliga metoder för observationsforskning som undersöker kausala behandlingseffekter av läkemedel i klinisk praxis. Sammanfattningsvis visar avhandlingen på vikten av att analysera och förstå effekten av policyer som styr pris på och implementering av läkemedel, oavsett om målet är att maximera värdet av tillgängliga läkemedel eller om hänsyn och så skall tas till att stimulera utvecklingen av nya läkemedel i framtiden. Värdet av att förbättra användningen av effektiva och kostnadseffektiva läkemedel är inte lika uppenbart eller konkret som besparingar från sänkta läkemedelspriser men förefaller kunna bidra till förbättrad hälsa i befolkningen både på kort och lång sikt.  

Subject headings

MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP  -- Hälsovetenskap -- Hälso- och sjukvårdsorganisation, hälsopolitik och hälsoekonomi (hsv//swe)

MEDICAL AND HEALTH SCIENCES  -- Health Sciences -- Health Care Service and Management, Health Policy and Services and Health Economy (hsv//eng)

Publication and Content Type

vet (subject category)

dok (subject category)